遗传病的治疗方法有对因治疗、对症治疗、姑息治疗等。由于遗传病的特殊性,发病时间长或者终身伴随,常造成患者身体功能逐渐衰弱,需要以多种专门方法结合治疗,其治疗往往需要谨慎和长期地评价。
1、对因治疗:主要通过基因技术和医学技术,找到治疗的靶点,对患者进行个性化治疗,直接作用病因,从根本上有效治疗疾病。遗传病是由于基因缺陷所致,最根本的办法是纠正基因缺陷,或者用“好的基因”替代缺陷基因。基因治疗是一种从根本上解决问题的手段;
2、对症治疗:倾向于直接处理表面症状,从一定程度上缓解症状,提高患者的生活质量。常用的治疗方法有酶替代治疗和酶增强型治疗、饮食治疗、药物治疗、免疫治疗和血浆置换等;
3、姑息治疗:是建立在多学科团队基础上,对那些无法治愈的患者支持性地治疗与护理控制患者的症状,及其心理社会和精神问题,提升患者和家属的生活质量等多方面的内涵。主要包括心理疏导症状评估、终身护理和康复理疗等。
此外,还有基因治疗、干细胞治疗技术等治疗,随着医疗水平提高,部分遗传病的治疗有了突破性的进展,很多新技术、新方法将遗传病从“不治之症”转变为“可治之症”。
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